Пишите

mail@alzrus.org

Звоните

8 977 500 80 64

Первая работа по использованию генной терапии для лечения болезни Альцгеймера.

15 Дек 2009

Первая работа по использованию генной терапии для лечения болезни Альцгеймера.

Первая работа по использованию генной терапии для лечения болезни Альцгеймера.  
Школа медицины Маунт Синай входит в состав 12 центров, принявших участие во второй фазе клинического исследования по использованию генной терапии в качестве лечения болезни Альцгеймера. Данное мультицентровое исследование является первой работой  с нейрохирургическим вмешательством в истории изучения болезни Альцгеймера в США.

Дизайн эксперимента подразумевает использование вирусной системы трансфекции, CERE-110, которая экспрессирует Фактор Роста Нервов (ФРН), белок, способствующий выживанию нервных клеток мозга. Конструкция CERE-110 была ранее испытана на животных, где она позволила замедлить и обратить процесс дегенерации мозга у взрослых мартышек и крыс. Для данной работы CERE-110 будет введен в качестве инъекции при нейрохирургической операции прямо в базальные ядра Мейнерта мозга – зону потери нейронов при болезни Альцгеймера.  
 
В работах на животных было показано, что ФРН поддерживает функционирование и способствует выживанию нейронов, поврежденных при болезни Альцгеймера. Данные нейроны продуцируют ацетилхолин, нейромедиатор, необходимый для процессов памяти и обучения. Основная цель заключается в том, что улучшение указанной системы функционирования может способствовать улучшению памяти при болезни Альцгеймера.

Первая фаза исследования на пациентах с болезнью Альцгеймера была проведена в университете Раш в Чикаго и в калифорнийском университете Сан-Диего, где ученые обнаружили повышение метаболизма в мозге в различных кортикальных районах на 6 и 12 месяц у некоторых пациентов. Последующее отслеживание эффекта после 6 месяцев и более чем после 4-летнего периода после лечения, не выявило наличия нежелательных побочных реакций, вызванных CERE-110.  
 
Участники второй фазы исследования будут рандомизированно разбиты на 2 группы, первая из которых получит CERE-110 посредством нейрохирургического вмешательства и второй будет произведена хирургическая операция без краниальной инфекции. По окончанию исследования и в случае получения обнадеживающих результатов, пациентам группы плацебо будет также назначено использование  CERE-110. Для всех участников исследования будут проводиться медицинский осмотр и когнитивное тестирование. Более того, все пациенты будут также наблюдаться терапевтами до окончания 2 летнего срока исследования. По окончанию данного периода, пациентам будет предложено участвовать в длительном повторном наблюдении.
 
Данное исследование, которое будет проводиться в 12 центрах страны представляет собой первое мультицентровое наблюдение с нейрохирургическим вмешательством в истории изучения болезни Альцгеймера в США. В локальном исследовании в Маунт Синае примут учатие от 4 до 6 добровольцев в возрасте от 50 до 80 лет с мягкой и умеренной формами деменции.  

К списку новостей